完全缓解率83%，非病毒基因疗法治疗膀胱癌早期临床结果积极
enGene今日宣布，基于其专有技术平台实现在粘膜组织局部给药的创新非病毒基因疗法EG-70，在治疗对卡介苗（BCG）无应答的高级别非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者的1/2期临床试验中获得积极结果。
30多年来，卡介苗免疫治疗是NMIBC的标准治疗。然而，卡介苗治疗后60%的疾病复发和进展率表明NMIBC患者仍然有迫切的未满足医疗需求。最终，大多数对卡介苗无反应的NMIBC患者将接受膀胱切除术，该手术将膀胱与其他周围器官同时切除。
enGene的DDX平台利用壳聚糖（chitosan）衍生物将DNA或RNA递送到粘膜组织中。EG-70是一种新型的非病毒基因疗法，利用质粒编码两种RIG-I激动剂刺激先天免疫系统，以及IL-12刺激适应性免疫系统。通过刺激免疫系统的两个分支，EG-70膀胱内给药在膀胱癌临床前模型中产生了显著的肿瘤消退，并诱导有效的免疫记忆。
临床试验结果表明，EG-70安全且耐受性良好，在卡介苗治疗失败的高级别NMIBC原位癌患者中具有令人鼓舞的临床疗效。在3个月疗效可评估的6名患者中，5名获得完全缓解（CR）。这标志着83%的完全率。
“EG-70观察到的反应是向让NMIBC患者避免膀胱切除的目标迈出的重要一步。”临床试验的主要研究者，纽约大学的Gary Steinberg博士说，“如果后续研究观察到类似的结果，我相信这一创新膀胱灌注单药疗法将对高风险NMIBC患者的生活产生有意义的影响。”
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